Bedeutung für die Life-Science-Industrie

Was ist Genome Editing?

Mit der Weiterentwicklung des Genome Editing stehen inzwischen biologische Werkzeuge zur Verfügung, die völlig neue Möglichkeiten bei der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln, Pflanzensorten und im Bereich industrielle Biotechnologie eröffnen. Sie sind präziser und effizienter als bisher verfügbare Methoden. Für die Life-Science-Industrie ergeben sich völlig neue Wege.

Mit Genome Editing können DNA-Bausteine punktgenau bearbeitet werden. Gene können damit an- oder ausgeschaltet, repariert, eingefügt oder entfernt werden. - Foto: © natalie_mis - Fotolia.com
Mit Genome Editing können DNA-Bausteine punktgenau bearbeitet werden. Gene können damit an- oder ausgeschaltet, repariert, eingefügt oder entfernt werden. - Foto: © natalie_mis - Fotolia.com

Mit der Weiterentwicklung des Genome Editing stehen inzwischen biologische Werkzeuge zur Verfügung, die völlig neue Möglichkeiten bei der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln, Pflanzensorten und im Bereich industrielle Biotechnologie eröffnen. Sie sind präziser und effizienter als bisher verfügbare Methoden. Für die Life-Science-Industrie ergeben sich völlig neue Wege.

Genome Editing ist eine Sammelbezeichnung für molekularbiologische Methoden, die aus der Natur stammen. Dazu gehören beispielsweise Zinkfinger-Nukleasen, TALEN oder CRISPR-Cas. Mit ihrer Hilfe können einzelne DNA-Bausteine von Organismen punktgenau bearbeitet werden, ob von Bakterien, Pflanzen, Tieren oder menschlichen Zellen. Im Prinzip ist das mit einem mikrochirurgischen Eingriff vergleichbar, bei dem Gene an- oder ausgeschaltet, repariert, eingefügt oder entfernt werden können.

Vielfältig einsetzbar

Heute sind rund 30.000 Krankheiten bekannt, aber nur für rund ein Drittel gibt es wirksame Therapien. Zusammen mit den Einsichten, die mit der Sequenzierung von Erbsubstanz gewonnen werden, eröffnet Genome Editing enorme Möglichkeiten, um bislang unheilbare Krankheiten zu entschlüsseln. Die Behandlung und Heilung von Patienten kann damit entscheidend verbessert werden. Gegenwärtig befinden sich mehrere Nukleasen in klinischen Studien der Phase I und II. Dabei werden Therapien gegen erbliche und erworbene Krankheiten wie Hämophilie B oder Lungen-, Blasen-, Prostata- und Nierenkrebs geprüft.

In der industriellen Biotechnologie können mit Genome Editing die Stoffwechselvorgänge von Produktionsorganismen sehr schnell, kostengünstig und enorm präzise verbessert werden. Biobasierte Produkte wie Arzneimittel, Chemikalien oder Lebensmittelzusatzstoffe können so mit einer höheren Produktivität, Selektivität und Substrateffizienz hergestellt werden. So gelang es erstmals einer Arbeitsgruppe, bei einer Hefe mittels CRISPR-Cas fünf verschiedene Gene gleichzeitig zu verändern. Dies führte zu einer Steigerung der Produktion einer Schlüsselsubstanz zur Synthese von Krebsmedikamenten, Nahrungsergänzungsstoffen und Anti-Malariamitteln um den Faktor 41. Auch in der Pflanzenzüchtung besteht großes Potenzial. So wurde beispielsweise ein Mais entwickelt, bei dem durch CRISPR-Cas ein bestimmtes Gen ausgeschaltet wurde, damit ausschließlich Amylopektin-Stärke im Mais gebildet wird. Damit eignet sich dieser Mais für die Herstellung hochwertiger Stärkeprodukte besonders gut.

Die Deutsche Industrievereinigung (DIB) setzt sich dafür ein, dass das öffentliche und rechtliche Umfeld in Deutschland und der EU Innovationen im Bereich Genome Editing fördert. Die neuen Werkzeuge sollten von großen und kleinen Unternehmen der Life-Science-Industrie genutzt werden können. Außerdem beteiligt sich die DIB an der laufenden Diskussion, wie Genome Editing rechtlich eingeordnet werden soll.

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Ansprechpartner

Stanislaus Koch

E-Mail: s.koch@dib.org