Gene Editing

Medizin

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Millionen Menschen weltweit leiden unter unheilbaren Krankheiten wie monogenetischen Erbkrankheiten, Krebs oder Infektionskrankheiten. Viele davon könnten mithilfe von Gene Editing schon in naher Zukunft therapiert oder sogar geheilt werden.



Individualisierte Medizin dank Gene Editing

Gene Editing ermöglicht es, bisher unverstandene Krankheiten zu entschlüsseln. Dadurch erhofft man sich verstärkter personalisierte Therapien entwickeln zu können. Das Spektrum der Anwendungsmöglichkeiten von Gene Editing ist groß und reicht von Infektionskrankheiten wie HIV über die Muskeldystrophie bis zu Krebs.

  • Bei der Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) Immuntherapie beispielsweise, befähigt man die eigenen Immunzellen den Krebs zu erkennen und zu bekämpfen. Mithilfe von CRISPR/Cas können die eingesetzten Immunzellen gezielt verändert werden ( 1 ).
  • Im Tiermodell wurden bereits erste Erfolge bei Erbkrankheiten erzielt. Die fehlerhaften krankheitsverursachenden Gene wurden mithilfe von Gene Editing Werkzeugen repariert, ohne dass negative Auswirkungen wie weitere ungezielte Mutationen, sogenannte off-targets, festegestellt wurden ( 2 ).

Weiterer Forschungsbedarf besteht, um ungezielte Mutationen bei Behandlungen ausschließen zu können.

Anwendungsmöglichkeiten von Gene Editing in der Medizin. (DIB Biotech-Brief 2016)
Anwendungsmöglichkeiten von Gene Editing in der Medizin. (DIB Biotech-Brief 2016)

Keimbahnmoratorium

Wissenschaft und Öffentlichkeit diskutierten intensiv die Forderung nach einem Moratorium für Keimbahn-Experimente. Die DIB unterstützt das: Die gentherapeutische Veränderung der menschlichen Keimbahn, die zu einer Vererbbarkeit der eingebrachten oder veränderten Gene führen würde, ist aus ethischen und praktischen Gründen nicht vertretbar.

Für Fragen und Anregungen nehmen Sie gerne Kontakt mit uns auf.

Ansprechpartner

Dr. Ricardo Gent

E-Mail: gent@dib.org